改革下一步，將推進(jìn)多項涉及臨床試驗管理的舉措。比如，臨床試驗機構由資格認定制改為備案制，提升臨床試驗能力；臨床試驗的審批，也由過(guò)去的“點(diǎn)頭制”，改為“搖頭制”，原來(lái)是經(jīng)審評機構批準后，臨床試驗才能開(kāi)始，現在改為臨床試驗的申請受理以后一定期限內，如果審評機構沒(méi)有給出不同的意見(jiàn)，就視為同意，申請人可以開(kāi)展臨床試驗。

而且，在一定條件下，可以接受境外多中心臨床試驗的數據，這為國內外臨床數據的互認打開(kāi)了方便之門(mén)，將進(jìn)一步縮短新藥的審批時(shí)間。

不過(guò)，放開(kāi)臨床試驗機構的準入，也難以一蹴而就地解決臨床資源緊張的問(wèn)題。

由于長(cháng)期以來(lái)，新藥研發(fā)不多，國內臨床試驗方面的人才、醫院主持臨床研究的項目組長(cháng)都不夠，同時(shí)也缺乏經(jīng)驗，藥企不敢將創(chuàng )新藥的臨床試驗交給中小型醫院去做，還是會(huì )優(yōu)先找三甲醫院，這一矛盾，凸顯了國內臨床試驗環(huán)節硬件軟件都跟不上的窘境。

在審批提速后，后面的關(guān)卡還有支付和采購機制問(wèn)題。這非CFDA一家所能撬動(dòng)。

整個(gè)醫改是一盤(pán)棋，涉及到衛生計生委、人社部、藥監局等多個(gè)部門(mén)。而且，患者、藥企、醫院、監管機構、支付方，各有各的利益訴求。比如，患者希望吃上價(jià)廉質(zhì)優(yōu)的藥品，但是太便宜，藥企的盈利空間少，就沒(méi)有資金和動(dòng)力去投入創(chuàng )新研發(fā)；國家鼓勵創(chuàng )新，加快審評可以實(shí)現，但是創(chuàng )新是要靠市場(chǎng)回報來(lái)支撐的。

得益于健全的支付體系，那些成功的創(chuàng )新藥在歐美市場(chǎng)的回報很豐厚，部分新藥在上市后五年，年銷(xiāo)售額即可達到60億-100億元人民幣。相比之下，中國新藥研發(fā)的投資回報遠遠低于國際水平。

由于多為跟蹤創(chuàng )新，且臨床試驗和人工成本相對低廉，在中國研發(fā)單個(gè)藥物的平均成本相對歐美較低；但是，新藥在中國上市后五年的平均年銷(xiāo)售額僅為0.5億-1.5億元人民幣，新藥研發(fā)經(jīng)濟回報甚至為負。

《醫藥創(chuàng )新報告》認為，主要是因為新藥上市后的可及性差，缺少報銷(xiāo)機制，且集中采購環(huán)節市場(chǎng)準入緩慢。

在創(chuàng )新藥領(lǐng)先的國家，無(wú)論是商業(yè)保險占大頭的美國，還是政府公共資金為主的德國和日本等，都能報銷(xiāo)創(chuàng )新藥，且報銷(xiāo)資質(zhì)和上市批準基本同步，最長(cháng)不超過(guò)半年。

中國六成以上醫藥費用由醫保支出，醫保目錄采用定期更新的方式，使創(chuàng )新藥的集中采購進(jìn)度緩慢，進(jìn)一步拉長(cháng)了創(chuàng )新藥惠及患者的時(shí)間，以及創(chuàng )新藥企業(yè)獲得經(jīng)濟回報的周期。

此外，本應作為重要的補充資金來(lái)源的商業(yè)健康險體系覆蓋率仍然很低，至今仍未成為創(chuàng )新藥支付重要的補充資金來(lái)源。

預計今后五年，中國將有一批創(chuàng )新藥獲批上市，若不能及時(shí)獲得合理的經(jīng)濟回報，會(huì )嚴重打擊企業(yè)對研發(fā)持續投入的積極性。

2017年，新一輪的國家醫保藥品目錄調整展現出令人樂(lè )觀(guān)的方向。人社部社會(huì )保險事業(yè)管理中心對45個(gè)獨家專(zhuān)利藥品組織談判。最終有36個(gè)藥品實(shí)現醫保支付標準的降價(jià)，降幅最高達70%以上，平均降幅44%。所涉及藥品多為治療腫瘤、心血管等重大疾病的臨床價(jià)值高、價(jià)格昂貴、專(zhuān)利創(chuàng )新品種。

這次國家醫保談判，以病人為中心，以臨床為基準，明確了“補缺、選優(yōu)、支持創(chuàng )新、鼓勵競爭”的醫保用藥需求導向，重點(diǎn)考慮重大疾病治療用藥、短缺藥、兒童用藥，優(yōu)先考慮創(chuàng )新藥品，擴大競爭性品種。

人社部醫保司司長(cháng)陳金甫向《財經(jīng)》記者披露，36個(gè)藥品的準入，預測醫保年增支出至少50億元以上，但如果未經(jīng)談判而直接納入，支出將翻倍。

人社部方面在談判中砍價(jià)特別狠，超出企業(yè)的預期�！督�(jīng)濟觀(guān)察報》報道稱(chēng)，一些企業(yè)人士，滿(mǎn)頭大汗地扶著(zhù)墻出來(lái)。

當臨床研究、監管審批和支付環(huán)節的絆腳石一一搬開(kāi)之后，就看醫藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng )新發(fā)動(dòng)機自身功率了。

國人早日吃上新藥，障礙不少，但值得期待。