全民醫保 不放棄每一個(gè)小群體

5月10日，李牧注射了第四針諾西那生鈉注射液。雖然已經(jīng)被脊髓性肌萎縮癥（SMA）“折磨”成了重度殘疾人，但他依然很慶幸，自己在還有能力坐在輪椅上時(shí)，用上了這款曾經(jīng)的“天價(jià)藥”。

幾個(gè)月前，李牧伸手去拿桌子上的一瓶礦泉水，感覺(jué)那瓶水忽然變重了。他使出了渾身的力氣去拿那瓶水，試了兩三次，瓶子可以挪動(dòng)，但就是拿不起來(lái)，直到那瓶水掉到地上滾到了一邊，坐在輪椅上的李牧夠不著(zhù)了。

李牧知道，自己的手部肌肉退化了，從此連一瓶礦泉水都拿不起來(lái)了。當時(shí)的李牧看著(zhù)滾遠的礦泉水，他想了一下自己以后因為肌肉萎縮，吃飯困難，甚至不能呼吸該怎么辦？事實(shí)是，沒(méi)有辦法，他只能接受命運的安排。

脊髓性肌萎縮癥是一種罕見(jiàn)病，由基因突變引起。肌肉無(wú)力和肌肉逐漸萎縮是這個(gè)病的主要表現。脊髓性肌萎縮癥被稱(chēng)為2歲以下兒童致死性遺傳病“頭號殺手”。孩子們的死因多為呼吸肌肉無(wú)力導致的呼吸衰竭。

李牧1歲多的時(shí)候檢查出患有脊髓性肌萎縮癥，當時(shí)的他搖搖晃晃走一兩步就會(huì )跌倒，診斷的醫生告訴李牧的父母，這個(gè)病無(wú)藥可治，孩子可能活不到成年。李牧的媽媽聽(tīng)到這句話(huà)，當場(chǎng)就暈倒了。

12歲之前，李牧不覺(jué)得自己是個(gè)殘疾人，當時(shí)還有些胖，他只是知道自己不能跑跳而已。12歲之后，李牧開(kāi)始脊柱側彎。9年過(guò)后，李牧的脊柱已經(jīng)彎成了一個(gè)大大的字母“C”，背部高高隆起，坐輪椅也只能斜著(zhù)坐。由于肌肉萎縮，李牧全身可以動(dòng)的地方屈指可數：頭部，上身可以挪動(dòng)一點(diǎn)，左手的手指和右手。右手的力量只能拿起手機或一把勺子。

對于脊髓性肌萎縮癥，諾西那生鈉注射液是我國上市的首款精準靶向治療藥物。這款藥物在使用時(shí)第一年需要注射6針，此后每年3針，終生用藥。因為在美國每針售價(jià)12.5萬(wàn)美元（人民幣約85萬(wàn)元），它也被列入“全球最昂貴的十種藥”。2019年，這款藥在中國上市，每針售價(jià)約70萬(wàn)元。

李牧是在和病友聊天時(shí)知道了這個(gè)藥，當得知一針70萬(wàn)元，他們的聊天就戛然而止了。李牧告訴中青報·中青網(wǎng)記者：“我當時(shí)算了一下，我們一家人不吃不喝，7年才能攢夠一針的錢(qián)。7年的省吃?xún)�用，一針就沒(méi)了。然后我就把打這個(gè)針治療的想法拋諸腦后了�！�

直到2021年的12月，一條“靈魂砍價(jià)”的新聞火遍全網(wǎng)，李牧的希望再次被點(diǎn)燃。

國家組織集采已節約費用超2600億元

2021年12月3日是李牧的21歲生日。當天，國家醫保局召開(kāi)新聞發(fā)布會(huì )公布新調整的2021年國家醫保藥品目錄，曾經(jīng)70萬(wàn)元一針的諾西那生鈉注射液被收錄其中！李牧在群里看到了這個(gè)消息，感覺(jué)上天給了他一份最好的生日禮物。

隨后，諾西那生鈉注射液的談判視頻在網(wǎng)上公布，醫保談判代表、福建省醫保局藥械采購處處長(cháng)張勁妮的一句“每一個(gè)小群體都不應該被放棄”感動(dòng)了無(wú)數網(wǎng)友。脊髓性肌萎縮癥的發(fā)病率僅為1/6000-1/10000，這個(gè)病的患者是名副其實(shí)的小群體。作為一名重度殘疾人，李牧平時(shí)幾乎不出門(mén)，活在自己的小世界里。這些小群體似乎沒(méi)有被看見(jiàn)，但是國家醫�；菝裾�策正在讓他們收獲更多獲得感。

時(shí)間回到4年前，2018年5月31日，國家醫保局在北京市西城區掛牌成立，我國醫保領(lǐng)域的各項重大改革就此拉開(kāi)序幕。

藥品集中采購是國家醫保局成立不久后就開(kāi)始的一項重大改革措施。2018年11月14日召開(kāi)的中央全面深化改革委員會(huì )第五次會(huì )議，審議通過(guò)了《國家組織藥品集中采購試點(diǎn)方案》。2019年1月，國務(wù)院辦公廳下發(fā)《關(guān)于印發(fā)國家組織藥品集中采購和使用試點(diǎn)方案的通知》，全面部署試點(diǎn)有關(guān)工作。

國家醫療保障研究院價(jià)格招采室主任蔣昌松解釋說(shuō)，作為醫藥服務(wù)最大的支付方，國家醫保局依托全國統一的市場(chǎng)，充分發(fā)揮戰略購買(mǎi)優(yōu)勢，創(chuàng )造性開(kāi)展了集中帶量采購、醫保藥品目錄準入談判工作。兩項工作是一套“組合拳”，國家醫保局充分運用需求引導供給的經(jīng)濟杠桿，引領(lǐng)藥品領(lǐng)域供給側改革，有效保障百姓用得起、用得上優(yōu)質(zhì)價(jià)宜的“過(guò)評藥”和創(chuàng )新藥。

正如張勁妮在談判中說(shuō)，以中國的人口基數和中國政府為患者服務(wù)的決心，諾西那生鈉注射液可能在全球再難找到這樣的市場(chǎng)。這場(chǎng)歷時(shí)一個(gè)半小時(shí)的談判，最終將70萬(wàn)元一針的“天價(jià)藥”降到了3.3萬(wàn)元以下。

李牧說(shuō)，他對這個(gè)視頻印象深刻，“每一個(gè)小群體都不應該被放棄”這句話(huà)，深深地印在了他的腦海里。

這款曾經(jīng)的“天價(jià)藥”在醫保報銷(xiāo)后，李牧每針只需支付2000多元，“當看到報銷(xiāo)后的金額，我發(fā)自?xún)刃纳钐幍亻_(kāi)心�！崩钅琳f(shuō)，自己打游戲的收入再加上國家的各項補貼，這2000多元基本可以自己支付。對于一位穿衣服、上廁所，甚至睡覺(jué)翻身都需要家人幫忙的重度殘疾人而言，可以自己支付治療的費用，有著(zhù)更為特殊的意義，讓他脆弱的自尊心得到了很好的撫慰。

李牧在浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第二醫院醫學(xué)遺傳科/罕見(jiàn)病診治中心（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“罕見(jiàn)病診治中心”）注射了諾西那生鈉注射液。該院2021年11月1日成立的罕見(jiàn)病診治中心，是國內唯一一個(gè)罕見(jiàn)病病區，病區負責人吳志英告訴中青報·中青網(wǎng)記者，諾西那生鈉注射液沒(méi)進(jìn)醫保之前，病區只有兩位患者打過(guò)這個(gè)針，今年1月，醫�？梢哉�式報銷(xiāo)后，已經(jīng)有20多位患者來(lái)病區打了針。

截至2021年12月，國內共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中涉及25種罕見(jiàn)病的40余種藥物被納入國家醫保目錄。吳志英說(shuō)：“這實(shí)際上讓所有的罕見(jiàn)病病人都看到了曙光，會(huì )增加病人的信心，不然很多病人覺(jué)得沒(méi)藥可用或者藥特別貴、用不起，他們就自暴自棄了。當然，另一方面也讓病人看到了國家對罕見(jiàn)病的重視和國家的經(jīng)濟實(shí)力�！�

罕見(jiàn)病患者的用藥是我國醫藥集采工作的一個(gè)縮影。截至今年2月，國家已經(jīng)組織開(kāi)展了6批藥品集中帶量采購，共采購234種藥品，藥價(jià)平均降幅53%。3年改革累計成果顯示，國家組織集采節約費用2600億元以上。這期間，總體藥品價(jià)格水平呈穩中有降的趨勢，國家醫保局開(kāi)展的藥品價(jià)格監測數據顯示，2019年和2021年藥品總體價(jià)格水平持續下降，年均降幅7%左右。

集采工作不斷將好藥納入國家醫保藥品目錄中，優(yōu)質(zhì)藥品可及性顯著(zhù)提升。國家醫保局每年動(dòng)態(tài)調整醫保藥品目錄，4年累計調入507種、調出391種，目錄內藥品數增至2860種，拓展定點(diǎn)零售藥店作為供藥新渠道，救命新藥獲取更快、更價(jià)宜、更便利。

除了藥品以外，我國的集采工作還擴展至高值醫用耗材。其中，心臟支架平均降幅93%，人工髖關(guān)節、膝關(guān)節平均降價(jià)82%，有力擠壓了虛高價(jià)格空間。集采直擊虛高藥價(jià)的軟肋，實(shí)現降低藥品價(jià)格、提高用藥質(zhì)量、促進(jìn)產(chǎn)業(yè)升級等多重效應。更重要的是，集采在為醫保減負增效的同時(shí)，為規范醫療行為、推動(dòng)公立醫療機構改革創(chuàng )造了條件。

“時(shí)代是出卷人，我們是答卷人，人民是閱卷人�！�4月16日，中共國家醫療保障局黨組發(fā)表在《求是》雜志上的文章指出，黨的十八大以來(lái)，醫療保障事業(yè)發(fā)展進(jìn)入新階段。黨中央正確決策組建國家醫保局，擘畫(huà)改革藍圖，推動(dòng)醫保事業(yè)加速發(fā)展。

“我們用較短時(shí)間建立起世界最大的全民基本醫療保障網(wǎng)，目前參保人數超13.6億人、參保率穩定在95%以上，職工醫保、居民醫保政策范圍內住院費用支付比例分別為80%和70%左右，基金年收支均超2萬(wàn)億元、惠及群眾就醫超40億人次，對破解群眾看病難看病貴問(wèn)題、支持醫藥衛生事業(yè)發(fā)展、維護社會(huì )穩定和推動(dòng)共同富裕發(fā)揮了重要作用�！�

國家醫保局成立兩個(gè)月后，2018年7月，《我不是藥神》上映，電影還原了貧困癌癥患者用不起救命藥的殘酷現實(shí)。1個(gè)月后，國家醫保局與國家衛健委聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于開(kāi)展抗癌藥省級專(zhuān)項集中采購工作的通知》。在隨后的集采工作中，《我不是藥神》中的抗癌藥伊馬替尼也被納入醫保目錄。集采工作使需要伊馬替尼治療的患者得到了充分的用藥保障。