提升我國罕見(jiàn)病藥品可及性的策略

目前全球已知逾7000種罕見(jiàn)病中僅有不到10%的疾病有治療方案，仍有大批的空白領(lǐng)域需要突破，這也為我國生物醫藥創(chuàng )新留下了巨大的空間。我國近年來(lái)在生命科學(xué)及生物醫藥領(lǐng)域的投入不斷加大、發(fā)展勢頭迅猛，完全有條件在罕見(jiàn)病研究和藥品研發(fā)領(lǐng)域引領(lǐng)全球醫療健康創(chuàng )新。因此，建議我國政府以罕見(jiàn)病患者利益和國家利益為中心，以構建可持續發(fā)展的創(chuàng )新行業(yè)生態(tài)環(huán)境為發(fā)展方向，制定“罕見(jiàn)病國家行動(dòng)計劃”。

一是單獨設立罕見(jiàn)病藥品辦公室。為了更進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病藥品的可及性，建議在國家藥監局藥品審評中心下單獨設立罕見(jiàn)病藥品辦公室，進(jìn)一步聚集專(zhuān)業(yè)評估資源和能力，集中對罕見(jiàn)病藥品審評審批的管理，為實(shí)施差異化的罕見(jiàn)病藥品注冊審評體系打好行政管理的基礎。

二是優(yōu)先支持對可診斷、可治療罕見(jiàn)病的創(chuàng )新藥品引進(jìn)。建議基于《目錄》，梳理有明確診療規范、有明確治療藥品，但尚未在我國上市治療藥品的罕見(jiàn)病藥物子目錄，并對此實(shí)施優(yōu)先審評審批措施�？紤]到大多數罕見(jiàn)病藥品生產(chǎn)企業(yè)都是中小型企業(yè)，也是成本敏感型企業(yè)，建議政府借鑒在抗癌藥引進(jìn)實(shí)踐中的成功經(jīng)驗，進(jìn)一步對創(chuàng )新罕見(jiàn)病藥品的引進(jìn)給予適當的稅收優(yōu)惠和差異化檢驗要求。

三是支持本土罕見(jiàn)病藥品的創(chuàng )新研發(fā)和仿制。建議政府對創(chuàng )新突破性療法的罕見(jiàn)病新藥或首仿企業(yè)給予不同程度的生產(chǎn)、流通環(huán)節的增值稅稅負減免、藥品注冊費減免、市場(chǎng)獨占期保護、優(yōu)先審評券等政策優(yōu)惠。對本土罕見(jiàn)病藥品的注冊上市申請，適當放寬對臨床試驗的人數要求、試驗終點(diǎn)的評估方式等。對本土罕見(jiàn)病藥品的準入評估，提供罕見(jiàn)病藥品創(chuàng )新加分項，在醫保支付標準的制定上提供5%～20%的“創(chuàng )新性溢價(jià)”和“罕見(jiàn)病適應證溢價(jià)”。

四是成立國家罕見(jiàn)病醫療保障專(zhuān)項基金�；�于《目錄》，梳理有明確診療規范、有明確治療藥品，但尚未在我國上市治療藥品的罕見(jiàn)病子目錄，優(yōu)先考慮將此類(lèi)罕見(jiàn)病的治療藥品納入報銷(xiāo)范圍，并且對這些罕見(jiàn)病藥品的醫保報銷(xiāo)實(shí)施分類(lèi)管理，將藥品分為競爭性藥品和非競爭性藥品。針對非競爭性罕見(jiàn)病治療藥品，由國家罕見(jiàn)病醫療保障專(zhuān)家委員會(huì )采取單獨專(zhuān)項罕見(jiàn)病藥品價(jià)格談判、差異化評估、定點(diǎn)報銷(xiāo)、定期審核、動(dòng)態(tài)調整、風(fēng)險共擔的方式進(jìn)行準入管理，以保證藥品的可及與可負擔。

五是加強患者及患者組織在各項罕見(jiàn)病事務(wù)中的參與�；颊呒盎颊呓M織是罕見(jiàn)病事業(yè)發(fā)展中一個(gè)非常重要的利益方，從全球來(lái)看，患者組織在罕見(jiàn)病科研、臨床試驗、藥品研發(fā)、醫患教育、社會(huì )倡導等方面都發(fā)揮了不可或缺的作用。建議在未來(lái)的“罕見(jiàn)病國家行動(dòng)計劃”中，進(jìn)一步加強患者及患者組織在各項罕見(jiàn)病決策中的參與，真正做到“以患者為中心”。