聽(tīng)秦可佳談基因治療、談病毒載體、談pre-IND（新藥臨床試驗申請），她的表述專(zhuān)業(yè)得像內行，讓人絲毫意識不到她是2014年才開(kāi)始研究疾病和藥物的航天人。談到近年來(lái)鼓勵孤兒藥開(kāi)發(fā)的政策變化時(shí)，她如數家珍�！案母锏牧Χ确浅４�，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)環(huán)境在改善，期待后續能有更多實(shí)質(zhì)性鼓勵政策出臺�！鼻乜杉驯硎�。

來(lái)自患者的力量也有助于提升孤兒藥研發(fā)效率。

1月29日，國家食品藥品監管總局藥品審評中心公開(kāi)了《首批專(zhuān)利權到期、終止、無(wú)效且尚無(wú)仿制申請的藥品清單》，用于治療戈謝病的依魯司他、治療亨廷頓氏舞蹈癥的四苯喹嗪、治療肌無(wú)力綜合征的磷酸阿米吡啶等5個(gè)孤兒藥名列其中。

“不會(huì )有比罕見(jiàn)病群體自身更了解疾病治療進(jìn)展的人了�！秉S如方說(shuō)，2016年9月，用于部分Duchenne型肌營(yíng)養不良患者的外顯子51跳躍治療藥物Eteplirsen獲得美國FDA批準上市。該藥物不僅適用范圍小，而且療效也不夠好。但是患者組織向美國FDA提出請求，希望藥物能夠上市，因為這是他們能夠為自己尋找到的唯一慰藉。

“請讓患者組織成為推動(dòng)藥品上市聯(lián)盟的一部分�！秉S如方呼吁。