醫藥產(chǎn)業(yè)是一個(gè)在十四五發(fā)展規劃中多次被“點(diǎn)名”的產(chǎn)業(yè)。無(wú)論是“加強原創(chuàng )性引領(lǐng)性科技攻關(guān)”還是“構筑產(chǎn)業(yè)體系新支柱”，醫藥產(chǎn)業(yè)都被寄予厚望。

這個(gè)產(chǎn)業(yè)的兇險也人盡皆知。高投入、高風(fēng)險這樣樸實(shí)的詞匯已經(jīng)很難概括一個(gè)原創(chuàng )新藥的“九死一生”。

“全球數據統計顯示，新藥研發(fā)的成功率已經(jīng)從10%下降到現在的2-3%�！敝袊�科學(xué)院計算技術(shù)研究所（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“中科院計算所”）哲源圖靈達爾文實(shí)驗室副主任趙宇用數據說(shuō)話(huà)，這個(gè)幾率低于“九死一生”，達到50活1的比例。

這樣的情況下，產(chǎn)業(yè)行業(yè)更加青睞風(fēng)險低的跟隨式創(chuàng )新。例如，PD1相關(guān)的研發(fā)項目由于獲得2018年諾貝爾獎再度頻繁上馬，CAR-T技術(shù)由于治好了美國前總統的腫瘤聲名大噪，也令藥企趨之若鶩。

研發(fā)資源一哄而上地跟隨創(chuàng )新使得我國藥品領(lǐng)域“供給側”矛盾突出：高端好藥新藥嚴重不足，低端仿制藥卻過(guò)剩。

驅動(dòng)醫藥產(chǎn)業(yè)主動(dòng)走向真正的創(chuàng )新，必須要讓科研院所、制藥企業(yè)解決新藥研發(fā)過(guò)程中的痛點(diǎn)，讓創(chuàng )新主體嘗到原始創(chuàng )新的“甜頭”。

有效性臨床試驗失敗是新藥研發(fā)失敗的主要原因，業(yè)內形象地稱(chēng)其為“死亡谷”。走進(jìn)“死亡谷”面對的最大困惑是，理論上明明有效地針對了靶點(diǎn)，為什么在上人體的時(shí)候卻無(wú)效了？

現在進(jìn)行的臨床試驗階段的方案設計、人群選擇仍帶有盲目性。中科院計算所西部高等技術(shù)研究院常務(wù)副院長(cháng)張春明表示，事實(shí)上，現有已經(jīng)發(fā)表的大量論文中蘊藏著(zhù)這些問(wèn)題的答案，但是浩如煙海，人的能力是無(wú)法分析的。

換句話(huà)說(shuō)，讀懂所有的文獻，就能找到答案，但這項工作單憑人力是做不到的。

“單單去年一年，能夠檢索到的與新冠病毒相關(guān)的論文已經(jīng)從0增長(cháng)到11萬(wàn)篇，這個(gè)體量的學(xué)習是人力無(wú)法窮盡的�！壁w宇說(shuō)。

基于超級計算機的人工智能卻可以做到。趙宇解釋?zhuān)�依托中科院高性能計算機研究中心的中國超算，研發(fā)團隊從全球發(fā)表的所有生命科學(xué)論文中獲得數據，并將其變成知識。根據全數據和人工智能算法生成模型，建立起藥物數字研發(fā)平臺。

這個(gè)平臺如何工作呢？舉個(gè)例子，它通過(guò)分析患者外顯子基因數據等，把個(gè)性化的基因在藥物數字平臺內與細胞內事件建立聯(lián)系，模擬信號通路的打通，可以預判這個(gè)患者體內的信號通路是不是像理論一樣被激活，進(jìn)而預測一個(gè)臨床試驗藥物到達某個(gè)患者體內的作用效果。

通過(guò)人工智能的判斷，能夠找到藥物有效的特定人群。趙宇說(shuō)：“以治療癌癥的抗血管生成藥物為例，目前普遍有效率20%，但哪些有效哪些無(wú)效的機制機理目前無(wú)解，而我們的機制性研究通過(guò)建立判斷模型、提前預判人群，可獲得將近90%的有效率�！�

新冠疫情期間，從中國超算中誕生的藥物研發(fā)AI發(fā)現了兩種藥物對新冠肺炎治療有效，后均被臨床研究證實(shí)。

如果能在3期臨床進(jìn)行新藥適用人群的細分，那么有效性驗證的“死亡谷”將不再難走。而由超算支撐的人工智能現在能夠提供400多個(gè)功能模型，解決創(chuàng )新藥研發(fā)過(guò)程中的靶點(diǎn)預判、有效成分篩選預判、臨床試驗效果預判等多方面問(wèn)題，至少可以讓藥物的研發(fā)時(shí)間減半、投入減半，成功率提高一倍，到了臨床以后有效率提高一倍。

張春明認為，中國醫藥需要顛覆性、變革性的創(chuàng )新才能實(shí)現產(chǎn)業(yè)乃至行業(yè)的“變道超車(chē)”，而依托人工智能搭建起“計算醫學(xué)”體系有望擔起重任。

據介紹，依托中國超算的新藥數字研發(fā)平臺由中科院計算所持續20年研發(fā)而成，期間獲得國家“863”基因組學(xué)數據處理技術(shù)、國家“973”建立基因數據計算模型、科技部重點(diǎn)研發(fā)專(zhuān)項醫學(xué)大數據融合模型等國家項目的支持。