臨床急需境外新藥目錄，普遍被認為是進(jìn)口新藥加快上市的一個(gè)重要渠道。從2018年發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單開(kāi)始，至今已發(fā)布了三批。

那么，這三批名單中的臨床急需境外新藥，到底有多少得以成功上市？又有多少進(jìn)入了醫保目錄？

三批名單追蹤 目錄風(fēng)向：誰(shuí)進(jìn)誰(shuí)出？

第一批：已獲批上市產(chǎn)品被剔除

在2018年8月發(fā)布的第一批臨床急需境外新藥名單的征求意見(jiàn)稿中，共納入48個(gè)產(chǎn)品。而到2018年11月公布的第一批臨床急需境外新藥名單正式稿中，最終共有40個(gè)產(chǎn)品進(jìn)入目錄。

被第一批正式稿剔除在外的產(chǎn)品有阿來(lái)替尼、依庫珠單抗、恩曲他濱/替諾福韋酯艾拉酚胺/艾維雷韋/可比司他、依洛尤單抗、奧拉帕利、哌柏西利、帕博麗珠單抗和特立氟胺8個(gè)產(chǎn)品。這些產(chǎn)品都是在正式稿發(fā)布前就已經(jīng)獲批上市。

第二批：新增納入增加適應癥產(chǎn)品

在2019年3月發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥名單征求意見(jiàn)稿中，共納入30個(gè)產(chǎn)品。在2019年5月公布的第二批臨床急需境外新藥名單正式稿中，剔除了征求意見(jiàn)稿的5個(gè)產(chǎn)品，并新增1個(gè)產(chǎn)品。

新增的產(chǎn)品是NORDITROPIN（somatropin）injection，該產(chǎn)品治療內分泌和代謝疾病努南（Noonan）綜合征和普拉德-威利（Prader-Willi）綜合征；不過(guò)，與之同樣適應癥的利維米爾-地特胰島素注射液（Levemir Insulin Detemir[rDNA origin] Injection）被剔除了。其他4個(gè)被剔除的產(chǎn)品分別是：治療和預防A型和B型流感病毒感染的Inavir （laninamivir octanoate hydrate）和Xofluza（Baloxavir marboxil），治療高膽固醇血癥的Praluent Alirocumab，以及治療4歲以上兒童及青少年嚴重性春季角膜結膜炎（VKC）的Verkazia（ciclosporin）。

第二批目錄在正式稿公布以前已上市的產(chǎn)品有重組人生長(cháng)激素注射液、貝前列素鈉片、阿達木單抗、格卡瑞韋哌侖他韋片和西地那非片，預計進(jìn)入目錄的原因為增加適應癥。

重組人生長(cháng)激素注射液和貝前列素鈉片本來(lái)就在醫保目錄里，但是重組人生長(cháng)激素注射液醫保限制只能報銷(xiāo)兒童原發(fā)性生長(cháng)激素缺乏癥，臨床急需申報的適應癥為Noonan綜合癥和Prader-Willi綜合癥；貝前列素鈉片在醫保的限制范圍是“限有慢性動(dòng)脈閉塞的診斷且有明確的潰瘍、間歇性跛行及嚴重疼痛體征的患者”，臨床急需申報的適應癥是“肺動(dòng)脈高壓”。兩個(gè)產(chǎn)品醫保允許的報銷(xiāo)范圍都不包括臨床急需申報的適應癥，這意味著(zhù)實(shí)際上這兩個(gè)產(chǎn)品在臨床急需中所申報的適應癥并未進(jìn)入醫保。

阿達木單抗2019年進(jìn)入醫保談判目錄，醫保限制為：1.診斷明確的類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎經(jīng)傳統DMARDs治療3～6個(gè)月疾病活動(dòng)度下降低于50%者；診斷明確的強直性脊柱炎（不含放射學(xué)前期中軸性脊柱關(guān)節炎）NSAIDs充分治療3個(gè)月疾病活動(dòng)度下降低于50%者；并需風(fēng)濕病專(zhuān)科醫師處方。2.對系統性治療無(wú)效、禁忌或不耐受的重度斑塊狀銀屑病患者，需按說(shuō)明書(shū)用藥。3.克羅恩病患者的二線(xiàn)治療。4.中重度潰瘍性結腸炎患者的二線(xiàn)治療，但臨床急需申請的適應癥為眼科疾病“間葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎”。

枸櫞酸西地那非片2002年就已經(jīng)國內上市了，臨床急需所申請的是“肺動(dòng)脈高壓”適應癥，2020年進(jìn)入藥品集中采購并通過(guò)2020年的醫保形式審查，但最終依然沒(méi)能進(jìn)入醫保目錄。

第三批：征求意見(jiàn)稿和正式稿名單一致

2020年10月第三批臨床急需境外新藥名單的征求意見(jiàn)稿發(fā)布，共7個(gè)產(chǎn)品進(jìn)入目錄。同年11月，第三批臨床急需境外新藥名單正式稿發(fā)布，此次征求意見(jiàn)稿和正式稿的產(chǎn)品完全一致。7個(gè)產(chǎn)品中有2個(gè)是第二批臨床急需境外新藥名單征求意見(jiàn)稿未進(jìn)入正式名單的產(chǎn)品，為Xofluza（Baloxavir marboxil）和Verkazia（ciclosporin）。

IL-17、丙肝NS5A：兩大熱門(mén)靶點(diǎn)

結合三批目錄，一個(gè)靶點(diǎn)有3個(gè)藥品能進(jìn)入臨床急需境外新藥目錄就可以認為是熱門(mén)靶點(diǎn)類(lèi)別。由此，IL-17家族和丙肝NS5A相關(guān)的藥物為兩大熱門(mén)靶點(diǎn)類(lèi)別。IL-17家族包括Secukinumab、Ixekizumab和Brodalumab，丙肝NS5A相關(guān)的有Maviret（Glecaprevir/Pibrentasvir）、Sofosbuvir+Velpatasvir+Voxilaprevir和Ledipasvir +Sofosbuvir。

進(jìn)醫保情況 哪些成功率高？

截至2020年11月，在臨床急需境外新藥名單的藥品共有28個(gè)通用名首次在國內上市，其中21個(gè)進(jìn)入了2020年醫保目錄調整的形式審查。作為進(jìn)口獨家產(chǎn)品，進(jìn)入醫保形式審查之后將要面臨醫保談判，如果醫保談判成功，相關(guān)產(chǎn)品就有望成為進(jìn)口藥企新的增長(cháng)點(diǎn)。

2018年，臨床急需境外新藥目錄獲批的兩個(gè)產(chǎn)品來(lái)迪派韋索磷布韋片和司來(lái)帕格片都進(jìn)入了2019年醫保談判目錄。

2019年首次國內上市的臨床急需境外新藥目錄的產(chǎn)品共16個(gè)，共12個(gè)曾通過(guò)醫保形式審查，最終進(jìn)入醫保談判目錄的3個(gè)，是近三年臨床急需境外新藥進(jìn)入醫保目錄成功率最低的一年。

2020年首次國內上市的臨床急需境外新藥目錄的產(chǎn)品共9個(gè)，全部通過(guò)醫保形式審查，最終進(jìn)入醫保談判目錄3個(gè)。

也就是說(shuō)，28個(gè)在臨床急需境外新藥名單發(fā)布后通用名首次在國內上市的產(chǎn)品，僅有8個(gè)最終進(jìn)入醫保目錄，因此進(jìn)入醫保的產(chǎn)品占比約為29%。

近兩年臨床急需境外新藥進(jìn)入醫保的產(chǎn)品只有1個(gè)是腫瘤藥品，免疫系統用藥和皮膚用藥進(jìn)入醫保的可能性相對更高。

小結

臨床急需境外新藥目錄一向被認為是進(jìn)口新藥加快審評審批的渠道。但是，第一批40個(gè)產(chǎn)品中依然有24個(gè)產(chǎn)品暫未獲批上市，占60%；第二批目錄21個(gè)在目錄公布前未上市，共有10個(gè)產(chǎn)品暫未獲批上市，接近50%；第三批目錄100%未獲批上市。由此可見(jiàn)臨床急需境外新藥不一定就能全部獲得快速上市。

即使上市了，2019年以后上市的臨床急需境外新藥的產(chǎn)品數量多了，也不一定都能進(jìn)入醫保目錄，而且不少產(chǎn)品都是價(jià)格高的罕見(jiàn)病用藥，不是醫�；�金的“兜底”�；�本所會(huì )考慮的藥品。國內仿制藥廠(chǎng)家可根據實(shí)際情況，選擇適應癥較廣的產(chǎn)品仿制。