2月11日，最新召開(kāi)的國務(wù)院常務(wù)會(huì )議透露了關(guān)于罕見(jiàn)病藥的關(guān)鍵信息，這不僅會(huì )使得一批次布局罕見(jiàn)病藥品的藥企以及罕見(jiàn)病病人獲益，也意味著(zhù)未來(lái)中國罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)的邏輯將發(fā)生巨大改變。

具體而言，會(huì )議指出，加強癌癥、罕見(jiàn)病等重大疾病防治，事關(guān)億萬(wàn)群眾福祉。一要加快完善癌癥診療體系。堅持預防為主，推進(jìn)癌癥篩查和早診早治，努力降低死亡率。強化科技攻關(guān)，支持腫瘤診療新技術(shù)臨床研究和應用。發(fā)展“互聯(lián)網(wǎng)+醫療”，提高基層醫療機構診療能力。二要加快境內外抗癌新藥注冊審批，滿(mǎn)足患者急需。組織專(zhuān)家遴選臨床急需境外新藥，完善進(jìn)口政策，促進(jìn)境外新藥在境內同步上市。暢通臨床急需抗癌藥的臨時(shí)進(jìn)口渠道。落實(shí)抗癌藥降價(jià)和癌癥患者醫療救助等措施，修訂管理辦法，加快醫保藥品目錄調整頻率，把更多救命救急的抗癌藥等藥品納入醫保，緩解用藥難用藥貴。三要保障2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者用藥。從3月1日起，對首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節減按3%征收增值稅，國內環(huán)節可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計征增值稅。

其中第三點(diǎn)尤其引人關(guān)注。有不少罕見(jiàn)病相關(guān)領(lǐng)域的從業(yè)人士指出，這是首度從國家層面指出中國需要保障2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者用藥，這對中國罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)意義重大。與此同時(shí)，藥物原有的增值稅稅率為16%，而罕見(jiàn)病用藥此后按3%計征增值稅，對于罕見(jiàn)病患者和生產(chǎn)商無(wú)疑是一大紅利。

事實(shí)上，相較于歐美、日本及韓國，中國的罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)在醫保報銷(xiāo)、審批政策、稅收優(yōu)惠等方面存在相當的差距，也因此中國的罕見(jiàn)病藥品市場(chǎng)此前一直發(fā)展緩慢。但罕見(jiàn)病藥不僅關(guān)乎罕見(jiàn)病病人的基本權益，也一直是藥品創(chuàng )新的關(guān)鍵領(lǐng)域。

以美國為例，FDA 2018年批準上市的59種新藥中，用以治療罕見(jiàn)病或“孤兒”疾病的新藥有34種，占到了58%，罕見(jiàn)病領(lǐng)域是藥品創(chuàng )新的重要源泉。在此大背景之下，中國在罕見(jiàn)病藥政策上做出來(lái)多輪的革新。

尤其重要的一項政策是，去年5月，國家藥監局發(fā)布了首批次的罕見(jiàn)病目錄，收錄的罕見(jiàn)病達到了121種，而在此之前罕見(jiàn)病一直沒(méi)有明確的定義，罕見(jiàn)病首批目錄出臺后，相關(guān)的政策也就有的放矢。

雖然官方尚未公布首批次享受增值稅減免的21個(gè)罕見(jiàn)病藥品及4個(gè)原料藥品種的具體名單，但借助于已經(jīng)公布的首批次罕見(jiàn)病目錄中的121種罕見(jiàn)病，E藥經(jīng)理人梳理了已經(jīng)上市的罕見(jiàn)病藥品情況，能夠預估這21個(gè)罕見(jiàn)病藥品及4個(gè)原料藥品種大概率將從中產(chǎn)生。

1、“天價(jià)”孤兒藥減稅將釋放紅利

2017年10月公布的首批次罕見(jiàn)病目錄雖然涉及121種罕見(jiàn)病，但并非每種罕見(jiàn)病在國內都有上市治療用藥。

據E藥經(jīng)理人不完全統計，首批目錄中罕見(jiàn)病在國內已經(jīng)有治療藥品的有38種，涉及的藥品有36種。但并非所有涉及的藥品都有可能納入到首批增值稅削減名單中，尚無(wú)仿制藥上市且在2018年以?xún)?yōu)先審評審批渠道加速上市的品種更有可能被納入，因為這些品種的價(jià)格高昂，患者負擔較重。而同時(shí)有外資原研藥和仿制藥的品種，如安立生坦，進(jìn)口環(huán)節減按3%征收增值稅，國內環(huán)節可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計征增值稅的政策則可能對市場(chǎng)格局及價(jià)格策略產(chǎn)生影響。

但就納入到減稅名單的可能性，2018年最新上市的罕見(jiàn)病用藥無(wú)疑是焦點(diǎn)，而其中不少品種則因為高昂的定價(jià)而被市場(chǎng)廣泛關(guān)注。

2018年9月5日，國家藥品監督管理局（NMPA）批準Alextion公司生產(chǎn)的依庫珠單抗注射液進(jìn)口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。而依庫珠單抗一直以?xún)r(jià)格高在市場(chǎng)中聞名，據了解，依庫珠單抗十分昂貴，每人每年約需要50萬(wàn)美元（美國），這是吉尼斯世界紀錄史上最昂貴的藥。而該藥在加拿大的售價(jià)更高，人均年藥費高達70萬(wàn)美元。

2018年11月30日，羅氏旗下的艾美賽珠單抗也獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友�。ㄏ忍煨阅�血因子VIII缺乏）成人和兒童患者的常規預防性治療。值得注意的是，艾美賽珠單抗本身也價(jià)格高昂，就艾美賽珠單抗在美國的定價(jià)來(lái)看，該藥物第一年治療成本48.2萬(wàn)美元，此后每年也高達44.8萬(wàn)美元，價(jià)格也并不低。

而2018年上市的罕見(jiàn)病用藥不少被納入到了優(yōu)先審評程序通道因此得到加速，如拜耳旗下的利奧西呱片、賽諾菲旗下的特立氟胺片、Alextion公司旗下的依庫珠單抗注射液等，無(wú)疑監管方因罕見(jiàn)病臨床急需在審評審批上“亮了綠燈”。如果后續艾美賽珠單抗、依庫珠單抗等“高價(jià)”罕見(jiàn)病藥能夠納入到首批增值稅削減罕見(jiàn)病用藥名單中，無(wú)疑能夠給生產(chǎn)相關(guān)藥品的企業(yè)及罕見(jiàn)病患者釋放更大的紅利。

2、中國罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)邏輯改變

此前，罕見(jiàn)病藥是一塊被本土及外資藥企忽視的市場(chǎng)。罕見(jiàn)病患者數量少，但其研發(fā)費用與非罕見(jiàn)病藥物研發(fā)費用基本相當，而為了收回成本，罕見(jiàn)病用藥不得不定高價(jià)。而在歐盟、日本及美國市場(chǎng)，則針對罕見(jiàn)病用藥則在立法、專(zhuān)利期、稅收等層面給予了政策扶持，以保證罕見(jiàn)病用藥企業(yè)的收益和公益性，而中國近幾年的罕見(jiàn)病用藥產(chǎn)業(yè)政策也逐漸在向這些市場(chǎng)靠攏。

而最新針對罕見(jiàn)病用藥的增值稅減免政策無(wú)疑是一劑“強心針”，會(huì )進(jìn)一步加速罕見(jiàn)病用藥的進(jìn)口速度，而外資藥企方面也備足了“彈藥”。

數據顯示，2017年，全球罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)總額達703億美元，年增長(cháng)率11%，遠高于處方藥增長(cháng)率5.3%。據估計，到2024年，孤兒藥銷(xiāo)售額會(huì )達到2620億美元，占全球處方藥的1/5。面對如此高速增長(cháng)的罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)，各跨國外資藥企很早開(kāi)始便加緊了布局。

2017年，羅氏制藥總共研發(fā)投入106億美元，其中有相當一部分是投在罕見(jiàn)病領(lǐng)域。目前進(jìn)入臨床研發(fā)階段以及上市階段的罕見(jiàn)病藥物，總共有9個(gè)，覆蓋超過(guò)10種罕見(jiàn)病，已完成和正在進(jìn)行的臨床實(shí)驗超過(guò)50項。除了羅氏外，向罕見(jiàn)病領(lǐng)域加緊邁進(jìn)的步伐的跨國制藥巨頭，還包括了法國賽諾菲、瑞士諾華、美國輝瑞、英國葛蘭素史克、愛(ài)爾蘭希爾公司等。

而在中國罕見(jiàn)病用藥產(chǎn)業(yè)政策日益健全的大背景下，外資藥企的罕見(jiàn)病用藥正經(jīng)過(guò)優(yōu)先審批渠道加速進(jìn)入到中國市場(chǎng)。在去年舉辦首屆進(jìn)口博覽會(huì )上，賽諾菲特別展示了旗下治療復發(fā)型多發(fā)性硬化的創(chuàng )新藥奧巴捷，該藥正是通過(guò)優(yōu)先審評審批渠道加速獲批上市的罕見(jiàn)病用藥。

此前，在罕見(jiàn)病藥品研發(fā)上，很多本土藥企并沒(méi)有太多的創(chuàng )新和仿制動(dòng)力和能力，不少罕見(jiàn)病用藥品種在過(guò)了專(zhuān)利保護期之后仍然被原研藥廠(chǎng)商獨占，但罕見(jiàn)病領(lǐng)域是更容易有成果的研發(fā)領(lǐng)域。北�？党桑ū本�）醫藥科技有限公司董事長(cháng)及首席執行官薛群此前在接受媒體采訪(fǎng)時(shí)曾表示，2017年至2018年上半年，FDA批準的26個(gè)孤兒藥中，有超過(guò)三分之一的原研公司成立不到15年，因為有這樣的突破性產(chǎn)品的上市，使得嶄露頭角的生物醫藥公司在短短的15年到20年就可以比肩大藥廠(chǎng)，在創(chuàng )新力度上甚至也可以超出大藥廠(chǎng)。

在政策紅利和外來(lái)罕見(jiàn)病新藥加速進(jìn)入的雙重刺激下，本土藥企能否在罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域有更多的創(chuàng )新成果？值得期待。