格利貝拉（Glybera）是第一個(gè)在西方國家獲準上市的基因藥物，用于治療罕見(jiàn)性遺傳病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥（LPLD）。但據《麻省理工技術(shù)評論》雜志網(wǎng)站近日報道，這一歷經(jīng)25年研發(fā)才艱難問(wèn)世的藥物，即將因定價(jià)太高和需求不足而退出市場(chǎng)。

　　開(kāi)發(fā)這一藥物的荷蘭著(zhù)名生物技術(shù)公司UniQure上周發(fā)表聲明稱(chēng)，歐盟授權該藥的上市期限今年10月將到期，屆時(shí)不會(huì )重新申請延期。

　　公司對此給出的理由是，該藥的市場(chǎng)需求非常受限，未來(lái)幾年有財力使用該藥的病人也不會(huì )明顯增加。格利貝拉2012年獲得歐盟藥物管理機構批準并于2014年上市，對經(jīng)歷系列挫敗和安全質(zhì)疑的基因療法來(lái)說(shuō)，是具有里程碑意義的重要事件。但該藥物當時(shí)的定價(jià)超乎了人們的想象，其一次療程價(jià)格高達100多萬(wàn)美元，開(kāi)創(chuàng )了現代處方藥價(jià)格新紀錄，也為其后來(lái)“有價(jià)無(wú)市”的市場(chǎng)表現埋下了隱患。

　　脂蛋白脂肪酶缺乏癥又名家族性高乳糜微粒血癥，因患者血液無(wú)法承受任何脂肪顆粒，各種急性胰腺炎反復發(fā)作，非常痛苦甚至危及生命。在格利貝拉問(wèn)世之前，針對該病并無(wú)特效藥物，只能通過(guò)飲食方法控制血脂濃度。而格利貝拉通過(guò)一種腺相關(guān)病毒（AAV），將產(chǎn)生功能性脂蛋白脂肪酶的基因遞送到患者骨骼肌，患者接受治療后胰腺炎發(fā)病率大大降低，并可以放松飲食限制，提高生活質(zhì)量。

　　但由于藥價(jià)太高，醫保機構對該藥使用費用的相關(guān)報銷(xiāo)設置了重重障礙，目前只有一位患者接受了該藥治療。

　　麻省理工學(xué)院生物醫藥創(chuàng )新中心專(zhuān)門(mén)研究歐洲藥物定價(jià)機制的專(zhuān)家凱西·奎因表示，脂蛋白脂肪酶缺乏癥患者人數本來(lái)就不多，每百萬(wàn)人才有一人患病，再加上公眾對其效用的質(zhì)疑一直存在，“一針百萬(wàn)”的定價(jià)缺乏充足的論證�！案窭�貝拉的失敗并不意味著(zhù)其他基因療法也會(huì )陷入類(lèi)似麻煩，但這或將引來(lái)業(yè)界對基因藥物定價(jià)機制的深刻反思�！笨�因說(shuō)。