為解決目前生產(chǎn)國產(chǎn)新藥的“瓶頸”問(wèn)題，深化改革、全面加強食藥監總局的實(shí)際功能不可或缺。國家近年通過(guò)科技部、衛計委以重大新藥創(chuàng )新專(zhuān)項等方式對基礎生物與臨床醫學(xué)領(lǐng)域投入了大量資金。其中一個(gè)主要的目標是扭轉目前我國在主要疾病治療上嚴重依賴(lài)進(jìn)口藥物的現狀，逐步發(fā)展建立中國自己的民族醫藥工業(yè)，生產(chǎn)出具有自主知識產(chǎn)權的新藥，完成我國邁向創(chuàng )新型國家重大戰略在醫藥衛生領(lǐng)域的要求。同時(shí)通過(guò)科技創(chuàng )新，逐步解決醫改中遇到的“吃進(jìn)口藥，看病貴”的重大民生問(wèn)題。

　　國家在新藥研發(fā)的“上游”加大投資深受鼓舞，但目前就整體情況看，自主研發(fā)新藥的形勢不容樂(lè )觀(guān)。一個(gè)主要原因是國家食品藥品監督管理的作用和功能遠遠不能滿(mǎn)足和適應當前的國家戰略需求。問(wèn)題主要有三個(gè)方面：

　　首先，在審批和監管新藥開(kāi)發(fā)過(guò)程中必不可少的臨床試驗申請上，國家食品藥品監督管理應轉變目前的工作方式和政策，由行政審批改為“備案”的形式。

　　在西方國家，提出臨床試驗申請的制藥廠(chǎng)以及相關(guān)的科研、醫療機構對其申請書(shū)的真實(shí)性、準確性負全部責任，藥監局的職責是在申請書(shū)的基礎上備案，同時(shí)對該項目進(jìn)行審核、批準、監控。一旦出現問(wèn)題，藥監局可以根據實(shí)際情況勒令相關(guān)臨床試驗進(jìn)行修改甚至停止。國內食品藥品監督管理目前的制度是由食藥監總局項目審批人對臨床試驗申請的真實(shí)性、準確性負責，一方面過(guò)度降低了對提出申請相關(guān)單位的要求；另一方面因為食藥監總局工作人員承擔了不必要的責任而極大減緩了審批的過(guò)程。在美國，提交到藥監局的臨床試驗申請一般會(huì )在30天內得到回復，而中國現在往往要等待一年或更久。這種藥物審批的低效率會(huì )使很多有希望的新藥開(kāi)發(fā)錯失良機，或迫使制藥廠(chǎng)或科研單位轉到國外開(kāi)發(fā)。為改變這一狀況，建議有關(guān)部門(mén)參照使用歐美國家施行多年、實(shí)踐證明有效的“備案”制度，即由申請者對臨床試驗負主要責任，徹底改變目前新藥開(kāi)發(fā)過(guò)程中食藥監總局審批成為“瓶頸”的現狀。

　　第二，國內目前從事新藥審批和監管的工作人員在數量和知識水平上都有很大的缺陷，這種狀況亟須改變。

　　作為對比，美國藥監局有上萬(wàn)名工作人員，其中一半以上擁有博士學(xué)位。而國內只有數百人，其中很大一部分人知識陳舊，無(wú)法與現代生物醫藥基礎研究、轉化研究接軌。以干細胞治療為例，中國目前在這一領(lǐng)域的基礎與轉化研究在某些方面已經(jīng)達到國際一流水平，但如果沒(méi)有對應和有效的監管來(lái)保證我國科研、醫療人員以國際標準施行這一新型的治療手段，就難以得到國際認可，進(jìn)而在專(zhuān)利申請等方面受到限制，我們在這一方面的優(yōu)勢就可能會(huì )很快喪失。為解決這一急迫問(wèn)題，建議有關(guān)部門(mén)盡快優(yōu)先考慮大幅度增加國家食藥監總局編制，招募目前急需的具有高等學(xué)歷的藥品和醫療器械評價(jià)、監管專(zhuān)業(yè)人員。

　　同時(shí)，應該參照歐美國家在審批新藥時(shí)的一貫作法，建立以“第三方”為主體的評價(jià)新體制。國家食藥監總局可根據人類(lèi)主要疾病類(lèi)型，如腫瘤、心腦血管疾病、神經(jīng)系統、代謝病和傳染病等，設置分類(lèi)的專(zhuān)門(mén)委員會(huì )，其組成包括臨床專(zhuān)家、基礎與轉化醫學(xué)研究人員、醫藥工業(yè)研發(fā)人員、政府監督與市場(chǎng)管理人員，以及疾病患者代表等。經(jīng)過(guò)對具體新藥批準申請的評審，專(zhuān)家委員會(huì )投票表決將其建議提交食藥監總局作為最終行政審批的科學(xué)依據。參加專(zhuān)家委員會(huì )的委員要有明確的法律責任和義務(wù)，實(shí)行定期輪換制，簽訂保密與避免利益沖突協(xié)議等，以保證評審過(guò)程的公正性。這些專(zhuān)家委員會(huì )一旦建立，可先協(xié)助食藥監總局梳理目前積壓的上萬(wàn)份申請，分門(mén)別類(lèi)盡快處理，以解決當前的“瓶頸”問(wèn)題。在新的管理機制下，應當把新藥審批與已上市藥物修改劑型、擴大用途等申請的受理區分開(kāi)來(lái)，因為對已上市藥物的審批監管應該高度簡(jiǎn)化，包括由省一級食藥監局直接受理此類(lèi)申請。

　　第三，藥品和醫療器械評價(jià)和監管與臨床應用密切相關(guān)，所以發(fā)達國家和大部分發(fā)展中國家都將藥監局放在衛生部管轄之下�；�于國內的實(shí)際情況，建議成立專(zhuān)門(mén)辦公室，具體負責藥品和醫療器械評價(jià)審批和監管的工作。